从0到1 ，我国原创新药研发如何“越过关山”？ 11位院士齐聚南京把脉生物医药产业高质量发展

 

5月12日上午，习近平总书记在石家庄市国际生物医药园规划展馆调研时强调，生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业。要加强基础研究和科技创新能力建设，把生物医药产业发展的命脉牢牢掌握在我们自己手中。要坚持人民至上、生命至上，研发生产更多适合中国人生命基因传承和身体素质特点的“中国药”，特别是要加强中医药传承创新发展。

医药学科如何服务国家战略需求和行业发展进步？未来中国药学学科高质量发展之路该怎么走？5月21日至23日，首届全国药学学科高质量发展论坛暨国务院学位委员会第八届药学学科评议组2023年年会在南京召开。

来自中国医药领域的11位知名院士和众多专家、行业大咖齐聚一堂，围绕药学学科和医药产业发展中的重大关键科学问题、核心技术瓶颈问题以及拔尖创新人才培养难题等展开深入交流和探讨，为中国药学学科高质量发展之路建言献策。

产业蓬勃发展却内卷严重

如何在“新赛道”成功发力？

“随着我国的药物研究和产业发展进入创新跨越的新阶段，机遇与挑战共存。”中国工程院院士、中国科学院上海药物研究所丁健表示。

中国药科大学校长、国务院学位委员会药学学科评议组秘书长郝海平教授通过一组数据指出，从全球角度来看，中国药物研发管线集中度更高，抗肿瘤领域占比高达47.6%。截至2023年3月1日，国家药监局已经批准了74个抗体药物在国内上市，预计2025年国内批准的所有抗体药物获批数量将超过100款，我国的药物研发进入真正意义上的“百抗”大战。这其中，又主要集中在抗肿瘤和免疫调节两个领域。

“国内创新药赛道的‘内卷’已成为业内共识，特别是PD1/PD-L1治疗，已经成为最拥挤的赛道。同时，作为免疫治疗中最为火热的治疗方式之一，CAR-T细胞治疗依旧存在着覆盖患者基数有限、制造成本高、质量控制困难、实体肿瘤疗效有待突破、如何维持长期疗效等瓶颈问题需要解决。”丁健指出，在生物医药领域，我们急需原始创新，开辟新赛道。

“我国的心血管病人群已达到3.3亿人，患病率持续上升，并已经成为中国人的‘第一杀手’，但在这一领域，国内少有原创药物。”中国科学院院士、同济大学副校长、上海东方医院院长陈义汉强调，“在研究问题时，我们要秉持学以致用的理念，把论文写在祖国的大地上，不能一味紧跟潮流，要注重前瞻性和引领方向，抢占先机。”

“推动我国生物医药产业高质量发展，生产和研发原始创新药，重中之重是找到新靶点。”在论坛上，多位院士和专家一针见血地指出了我国新药研发的“卡脖子”问题。陈义汉表示：“新靶点的发现，瓶颈在于前期的基础研究，这也正是我们所缺乏的。”在他看来，基础研究是最大的应用研究，理论突破是应用研究的先导，也是技术发明的前提。

研制更多的“中国药”

创新体系布局正在调整

强化创新驱动要素，推动创新成果转化，不断满足人民群众更高水平的健康需求，为亿万国人生命健康筑起坚强屏障，生物医药是健康中国建设的重要基础。

2022年，中国药品市场已占全球药品市场的20.3%，中国医疗器械市场已占全球市场的27.5%，药品制造业营业收入已经达到4.2万亿元（其中药品2.9万亿元，医疗器械1.3万亿元），中国已成为全球药品市场增长的重要贡献者。但资料显示，当前我国的临床药物中，95%的最初专利来自国外，大型医疗装备95%由国外进口，临床标准规范指南95%借鉴国外。这组数据足以说明，我国还不是医药创新强国。

“我国的生物医药产业正处于从仿制药到创新药根本性转变的关键时期。”郝海平指出，新形势下，在鼓励高校科学研究兴趣导向、自由探索的同时，更需要加强“有组织的科研”。如今，包括中国药科大学在内的多个高校正在加快调整创新体系的布局，根据行业发展进行有组织的科研与规划。

2019年6月，南京大学化学和生物医药创新研究院成立，从体制机制上打破学科交叉壁垒，发挥交叉融合推动原始创新的汇聚效应。4年来，研究院已经孵化多个生物科技公司，并与诺唯赞、鱼跃等江苏医药企业开展深度合作，搭建起基础研究面向产业创新需求的桥梁。

“我们希望从化学的视角为生命科学和医学的研究提供全新的思路和策略，布局推动化学与生命科学、医学、工学等多学科交叉的研究，为推动新兴交叉学科建设奠定基础，探索更多新药物靶点发现、新型药物技术、新型药物递送技术、‘人工智能+’，推动交叉学科服务国家生物医药创新发展战略。”中国科学院院士、南京大学化学化工学院郭子建教授在报告中表示。

校医企合作正当时

生物医药产业迎来新风口

生物医药与百姓健康息息相关，承接着生命之重。却又与其他行业不同，有着研发周期长、费用高，且存在着巨大风险的创新痛点与难点。这就意味着需要更多的高校科研团队、临床医学、企业共同合作。

“我们从源头出发做创新药，需求来自患者与临床，只有研发人员对疾病有更深的理解，药学与临床的基础研究相结合，才能更好更快地找到新的靶标、新的机制、新的生物标记物。之后由企业介入，形成完整的创新链。”郝海平表示。

中国工程院院士、中国药科大学王广基教授团队近期的一项科研成果正是“校医企”创新链很好的诠释——2020年，南京鼓楼医院“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用研究”荣获国家技术发明二等奖。为了让更多患者受益，南京鼓楼医院孙凌云教授找到王广基院士团队合作，将这一医疗技术转化为干细胞药物，让治疗更加安全有效、质量可控。如今，这一由我国自主研发的治疗狼疮肾炎的干细胞产品已经获得国家药监局的注册临床批件和国家卫健委的临床备案研究批件。

创新药的研发不仅需要“校医企”的联合攻关，更需要政策支持与良好的容错机制。在与记者介绍科研成果时，王广基说道：“近年来我们的研究成果正是得益于此。”2019年，王广基团队获得了江苏省科技计划专项资金（前沿引领技术基础研究）重大项目的支持。“省科技厅在组织、管理等各环节大胆改革，充分尊重科学规律，给科学家充分学术自主权，并设立考核激励机制、滚动支持机制和宽容失败机制，营造有利于原始创新的科研环境，让我们科研人员可以心无旁骛地开展研究工作。”

“没有强大的监管，就没有一个行业的健康发展。”在论坛的特邀报告环节，国家药品监督管理局副局长赵军宁在《加强药品监管科学体系建设，培育药监领域国家战略科技力量》的报告中指出，当前，国家药品监督管理局正对标医药科学技术和国际药品监管科学前沿进展，增强药品监管领域“国家科技”属性，完善监管科学技术创新体系、健全监管科学成果转化体系、发展监管科学学科体系、完善监管科学国际协调体系建设，确保更好服务保障人民群众健康福祉。

新华日报·交汇点记者 叶真 通讯员 姜晨