关于1期临床试验的几个问题

 

l 1期临床试验的定义和目的

必须进行1期临床试验，以确定实验性药物或治疗方法是否安全。在实验室或动物身上进行试验（称为临床前试验）后，将进入1期临床试验，其中包括在人体进行试验。值得注意的是，临床前试验通常是大范围的，必须获得显著和阳性的结果，以获得批准进行人体试验。

l 1期临床试验的特点

1期临床试验只涉及少数人，用来确定一种药物或治疗方法是否安全，并确定一种药物的最佳剂量以及给药方式（口服或是静脉注射）。通常是采用低剂量药物，将一组人分成两组，一部分人接受更高剂量的药物，而另一些人则接受较低剂量的药物。

虽然这些临床试验的主要目的是评估治疗的安全性，但如果招募的志愿者对药物反应良好（例如，如果癌症病情稳定或是病灶缩小）的话，也可以通过临床试验确定，这种治疗方法似乎对癌症有效。

l 1期临床试验的监控

由于1期临床试验是第一次在人体上进行试验的研究，因此风险最大，因此参与研究的志愿者通常会受到研究人员的密切监控。例如，可以定期采集血液和尿液样本。此外，这些试验通常在大型癌症医学中心（如国家癌症研究所指定的中心）进行，这些中心有专门研究特定癌症类型的肿瘤学专家。

l 1期临床试验已经改变

1期临床试验，以及如果被招募参加1期临床试验可能预期得到的结果，在过去短短几年里已经发生了显著变化。

随着精准医学的不断进步，能够根据个体基因差异得到不同的治疗，1期临床试验很可能会继续为个体带来更多希望，而不仅仅是单纯的研究某种药物是否安全。

靶向性癌症治疗不同于常规化疗，它是针对特异性细胞异常从而使得个体癌症治疗有所不同。毕竟，如果能够抑制某个特定的步骤——即癌症必须经此步骤才能分裂（从而生长和扩散），事实上已经证明依赖于这一点步骤将使得我们可以找到一个合理的机会控制癌症进展。

靶向药物往往更有可能在一段时间内控制住癌症，而免疫治疗药物则可能导致持久的长期反应。