西药研发的一期临床二期临床三期临床一般会有多少人试药？

题主这个问题问的非常好，作为临床试验中数据与统计相关人员，我们经常被申办方问到的就是这个问题：“我这个试验到底要有多少个人来参加？”

换成专业术语来说，就是问这个试验样本量到底要多少？

郑重说明，本文原创，仅为科普性质，要是有大佬来打脸请轻轻打，转载请经我同意，否则收费千元/百字。

————简要回答版————

按照楼上的回答

一期20-100

二期100-300

这个答案我猜测出自药品注册管理法，但是请注意，大致的原文（因为懒，没有查找最新的注册法要求）是：

就是说实际人数上边规定的是底线，如果因为统计学要求，样本量可能比这个多。

————很长看着玩版————

为啥要大样本？因为样本量足够大才能有统计学意义，比如 A、B两组人，平均疗效分别是70%、75%，我怎么知道这差别是不是因为一些误差、干扰因素（偏倚）产生的呢？

比如A、B组各20人，疗效分别是70%、75%，和A、B组各300人，疗效分别是70%、75%哪个更有说服力？

题主问的：“大样本”究竟达到什么规模才算大，至少要满足：

1 满足法规规定的人数底线（孤儿药情况后续讨论）；

2 样本量必须能满足统计学要求；

1就不说了，法规规定的（当然也有例外）；2 统计学要求指什么呢？根据一些统计参数，比如 第一类错误（假阳性）设为α=0.05，把握度1-β设为80%，按设定的检验方法（单侧检验、双单侧检验、秩和检验等等），计算得出样本量至少是n时，才能在统计学上显著（p＜0.05）；

这是极简描述，请补充统计学背景知识，如假设检验、第一类错误、第二类错误、双单侧检验等等。比如统计师算完之后，这个III期试验样本量应该至少为260人，ok，跟法规一比，至少为300人，那我这个试验取300人，这就算大样本（样本量足够）。

临床试验里统计师有一个超级重要的职责就是算样本量，别看人家就用软件算算，但是试验成败密切相关，比如早年间有些药企不重视统计学，实验都做完了，一算结果，统计学不显著（无统计学意义）P>0.05，药品评审照样不能通过。

样本量相关影响因素

1 成本

一个试验受试者又要做这么多检查、又要吃试验药（比如肿瘤药有多贵大家都知道）、还要报销路费营养费，这全都是要药企出钱，一个人光成本几万几十万都能花出去，药企当然想人数越少越好，省钱啊。

2 伦理学考虑

要是有人说，我不懂统计学，雇一个统计师太贵了（生物统计师薪资有多高，去招聘网站看看就知道了），但是我有钱多找受试者参加我发起的试验！这时候伦理委员会分分钟跳出来拍死你（就是医院里的这个部门根本不批准你的试验申请），理由是：试验药药效不明、还未经过验证（当然了，要不还做什么实验），申办方把这么多人暴露在这个风险下，是违背伦理学考虑的（风险>收益）。

另外碎碎念：国内的伦理审查私认为处于起步阶段，还有很大的发展空间；

3试验设计和药物本身的特点

我只是感性的给大家举例描述，以抗生素为例，抗生素A是经典用药，灭菌疗效70%，抗生素B是新研发的产品，我要证明B药比A药优效（优效性试验），I期、II期试验初步看来，大概（用“大概”形容，是因为前期试验人太少了）的疗效是

情况A：90% 情况B：72%，你猜哪个情况样本量大？

肯定是B，为了证明这2%的差距，而且还要有统计学意义（不是误差、不是混杂因素导致、降低偏倚），人数肯定要比情况A多多多多了。

最后填个坑：孤儿药样本量；

孤儿药指的是治疗罕见病的药物，美国的FDA明确这个概念很多年了，中国的CFDA（貌似改名叫NMPA了，被业内戏称为你x批啊）最近才开始认定罕见病；治疗这种病的药物在计算样本量时候发现：WTF？样本量这么大？我把全世界的病人都加起来也不够啊，比如某个病全世界就2、300个病人，计算之后发现样本量要240人……，这时候药审部门会放宽一些条件，人数不够？没关系，少一点人实验结果我们也承认；

以上~