百济神州抗癌新药在华获批：工厂24小时运作，“价格亲民”

 

继2019年通过美国食品药品监督管理局（FDA）审批上市后，6月3日，百济神州旗下的泽布替尼再次获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市审批，成为国内首个上市的国产BTK抑制剂。

6月4日，百济神州在北京举办新闻发布会。

作为首个成功出海的国产抗癌新药，如今又在本土获批，泽布替尼在中国药物创新史上具有重要意义。

6月4日下午，百济神州在北京举办新闻发布会，百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨等在发布会上分享了泽布替尼在研发、审批、上市后价格等多方面消息。

8年四个阶段

泽布替尼的研发始于2012年，当时的百济神州刚刚成立1年，从最初的项目分子启动设计到美中两国上市，泽布替尼用了8年的时间，此次发布会上有临床医生称之为“8年抗战”。

百济神州高级副总裁、全球药政事务负责人闫小军将这8年分为每2年一个阶段。

第一个阶段是2012年-2013年，百济神州团队进行药物开发、候选物的确定，并进行前期的药理毒理实验；

第二个阶段是2014年-2015年，百济神州启动申请临床研究批件（IND）。值得一提的是，当时限于国内药品审批的条件，百济神州首先在澳大利亚开展了临床试验，墨尔本大学血液学教授Constantine Tam教授说，他和百济神州共同设计了泽布替尼首个在人体中的临床试验，一起为第一例患者给药，对这款药像父母对孩子的心情。

第三个阶段是2016年-2017年，泽布替尼相继在中国以及全球开展临床试验。2016年6~7月被美国FDA认定为孤儿药，2017年在中国开展关键临床，并在欧洲等10多个国家获得了三期临床批准。

第四个阶段是2018年-2019年，这是泽布替尼申请新药上市（NDA）阶段。2018年8月份，泽布替尼在中国递交第一个NDA，10月份递交第二个NDA，2019年6月份递交了美国的NDA。

药物审批流程

实际上，泽布替尼首先在国内上交NDA，并且早了近一年的时间，但最终泽布替尼首先在美国获批，国内批准时间反而晚了半年，这与两国药物审批流程有一定关系。

闫小军介绍，中美两国在审批流程上主要有两个差异，一是中美两国在NDA申报的审评程序不同，二是核查理念上的差别。

闫小军表示，在美国从递交到批申请到批准，其技术审评以及所有的临床核查、生产核查、DNP核查都是平行进行的，而在中国的旧法规下这一系列工作是序贯的，“相当于一个是串联，我们串联的程序时间就会长，并联的就会缩短很多。”

在核查的理念上，闫小军介绍，美国FDA核查时更注重资料的真实性以及GMP的符合性，而中国核查包括整个生产的全过程，“也就是说我要这个产品，如果我是半年生产一个周期，那么它就是我们的核查半年，而且后面还要检验。”

不过，闫小军也提到，泽布替尼在国内是2018年8月递交的申请，当时新版药品管理法尚未实施，所以此后的一系列流程都是在旧法规体系下进行。

2019年12月1日，中国《药品管理法》正式实施，今年7月1日《药品注册管理办法》以及其他配套文件也将实施，闫小军预估，中国整个NDA程序会得到优化，未来NDA，包括中国和进口的药品的上市，会明显加快。

亲民的价格

此次泽布替尼在国内被批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者、既往接受过至少一项疗法的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。

根据流行病学统计，我国每年新发约88200例淋巴瘤患者，其中非霍金淋巴瘤（NHL）约占所有淋巴瘤的91%，包括66%的B细胞非霍奇金淋巴瘤 。套细胞淋巴瘤（MCL）在所有B细胞非霍奇金淋巴瘤中约占5%，而慢性淋巴细胞淋巴瘤（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）约占所有B细胞非霍奇金淋巴瘤的6.4%。

泽布替尼为淋巴瘤患者带来了新的选择和希望，但药物何时能够上市，上市后价格如何，成为患者关注的问题。

在此次发布会上，百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨透露，6月3日得到国内获批的消息后，百济神州的工厂已经开动机器，而且是24小时运作，“基本上几周之内一定会把这个药送到患者手里，让更多人生命得到挽救。”

此前泽布替尼在美国上市时，百济神州大中华区首席商务官吴清漪透露，泽布替尼在美国的定价与首个BTK抑制剂伊布替尼现在的价格一致，30天疗程12935美元。

关于泽布替尼在国内的价格，百济神州方面目前并未公布具体的价格数字，但吴晓滨说，中国研发的药将用“一个非常好的亲民的价格”为中国患者服务，也希望泽布替尼更快进入国家医保。