一分钟读懂药物临床试验

 

作者：广东省药学会 中山大学附属第三医院药学部 陶洁

微信编辑：广东省药学会 中山大学附属第三医院药学部 郭喆霏

2020年春节，打响了一场突如其来的战役，新型冠状病毒来势汹汹、传播范围快速扩散、使全社会面临前所未有的挑战。

随着各种抗病毒药物的涌现，也让临床试验这个属于医药研发领域的专业词汇高频地出现在很多抗疫新闻中。

什么是临床试验？

临床试验（Clinical trial），指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验用药物的作用和不良反应。目的是确定一种新药或一项治疗方法的疗效与安全性以及存在的副作用，主要是帮助医生找到改善、控制、治疗疾病的最佳方法和药物。

临床试验分为I期、II期、III期、IV期。

I期临床试验：一般在健康受试者中进行(对肿瘤药物而言通常为肿瘤病人)。其目的是研究人体对药物的耐受程度，了解药物在人体内的吸收、分布、消除的规律，为制定给药方案提供依据。一般要求20~30例。

II期临床试验: 本期临床研究重点在于药物的安全性和疗效，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计采用多种形式，包括随机、双盲、对照临床试验。病例数不少于100例。

III期临床试验：其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，对药物的益处/风险进行评估，对不同的患者人群确定理想的用药剂量方案，为产品获批上市提供支撑。此阶段一般会开展多中心试验。病例数不少于300例。

IV期临床试验：在上市前进行的前三期临床试验是对较小范围、特殊群体的病人进行的药物评价，病人是经过严格选择和控制的。而上市后，许多不同类型的病人将接受该药物的治疗，所以很有必要在广泛使用条件下考察该药物对大多数病人的疗效和耐受性。在上市后的IV期临床研究中，数以千计的经该药品治疗的病人的研究数据被收集并进行分析。在上市前的临床研究中因发生率太低而没有被发现的不良反应就可能被发现。这些数据可以使医生更好地和更可靠地认识到该药品对"普通人群" 的治疗影响。病例数≥2000例。

之前市场上被瞬间抢购一空的双黄连口服液、连花清瘟颗粒，还有像阿比多尔、氯喹、洛匹那韦/利托那韦这些已经进入诊疗方案的抗病毒药物，虽然已经上市并且实验研究数据表明对新型冠状病毒肺炎有一定疗效，但这些都是比较初步的实验研究结果，如果要增加新型冠状病毒肺炎的适应症、确定疗效，仍需要获得临床试验数据的支撑。而像瑞德西韦这种海内外都未曾上市的新药，如果在平时的话，按照流程可能至少要几个月才能开始批准，目前特殊时期，能快速开始在我国进行临床试验，即便如此，能真正起到临床应用价值要走的路还很长。

新型冠状病毒目前依然没有特效的治疗药物，主要还是对症治疗。不过好消息是，随着国家对新型冠状病毒的研究和了解，新型冠状病毒感染肺炎的治愈人数也在逐步上升，治愈率也在进一步的提升中。希望这些药物通过临床试验并确切疗效，也希望在不久的将来能研发出治疗新型冠状病毒肺炎的特效药和疫苗，拯救更多确诊患者。药物的临床试验，引用网络科学达人毕导说的一句话，这也同样是拯救生命的战场。

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