联拓生物肥厚型心肌病新药III期临床试验获积极顶线结果

4月27日，联拓生物宣布其mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的EXPLORER-CN III期临床试验顶线数据达到了预设的主要终点，并显示出与之前研究结果相一致的安全性特征。

肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者，而中国约有110万至280万名肥厚型心肌病患者。导致肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌节蛋白的突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。

EXPLORER-CN试验结果显示，与安慰剂相比，mavacamten从基线到第30周为患者带来了具有统计学和临床意义的 Valsalva左心室流出道（LVOT）压差的改善（p＜0.001）。此外，在所有次要终点方面mavacamten均显示出改善。

试验的安全性结果与之前mavacamten在有症状的oHCM的研究结果相一致，没有观察到新的安全性信号。研究中没有受试者出现左心室射血分数（LVEF）下降到小于50%从而需要中断治疗的情况。EXPLORER-CN III期临床试验在中国共招募了81名有症状（NYHA 心功能II或III级）的oHCM患者。所有受试者在筛选时的LVOT压差（静息或Valsalva 激发）均大于等于50mmHg。

“几十年来，临床医生使用的治疗肥厚型心肌病的药物，仅能尝试缓解症状。”北京协和医院院长、心脏病学教授、EXPLORER-CN研究牵头研究者张抒扬教授说，“在mavacamten出现之前，患者还没有靶向该疾病潜在病理生理机制的治疗选择。EXPLORER-CN的顶线数据在其丰富的临床证据的基础上，进一步证明了 mavacamten对全世界患有这种慢性且令人衰弱疾病的患者来说是一种有效的治疗方案。”

【南方+记者】严慧芳

【作者】 严慧芳

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